IF = 14.957 | 外泌体介导的Cas9核糖核蛋白复合物用于肝脏疾病的组织特异性基因治疗
CRISPR相关核酸酶蛋白9 (Cas9)的技术已经被开发和验证为治疗性基因组编辑的强大工具。然而,CRISPR-Cas9系统的高效交付仍然具有挑战性。基于CRISPR-Cas9的基因组编辑的主要障碍是传递效率低和缺乏组织特异性,这严重限制了其临床应用。为了进行治疗性基因组编辑,Cas9核酸酶和向导RNA (sgRNA)必须有效地传递到细胞中,并最终进入细胞核。 传递途径有三种选择,即编码Cas9…