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爆料:诺华首次公布CAR-T细胞制备全过程

作者:佚名    发布日期:2017-09-04 10:00

CAR-T迎来井喷式收获
 


首款CAR-T药物-Kymria


2017年9月1日/瑞士巴塞尔当地时间8月30日,诺华宣布FDA正式批准其突破性CAR-T疗法Kymriah (tisagenlecleucel) 上市,曾用名CTL019。用于治疗25岁以下的难治复发性B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)患者,定价47.5万美元。


而FDA的这一决定比预定的时间提前了大约1个月,FDA在新闻公告中明确将CAR-T疗法 Kymriah划分为以细胞工程为基础的基因治疗产品,至此,Kymriah成为了人类历史上批准的首款CAR-T疗法,也是在美国境内FDA批准的首款基因疗法!

 

包装以及给药剂量


 


诺华的CAR-T细胞制备过程


Kymriah,作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,需要先从个体患者的体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。在那里,这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,就会被回输到患者体内,进行治疗。

病人专用的Kymriah包装袋(图片来源 novartis)

当患者的体重≤50kg时,Kymriah的给药剂量基于患者的体重,超过50kg时,Kymriah的给药剂量则为固定剂量。

给药剂量
 

Forpatients 50 kg or less: administer 0.2 to 5.0 x 10^6 CAR-positive viable Tcells per kg body weight

Forpatients above 50 kg: administer 0.1 to 2.5 x 10^ 8 CAR-positive viable T cells
 


副作用管理策略
 


 


除此之外,FDA将细胞因子释放综合症(CRS)列为 Kymriah的黑框警告,提供了风险评估与减轻策略,同时还提供了一种对抗CRS的有效解决方案—罗氏的Actemra(tocilizumab,IL-6R单抗)

 
副作用应对
 

为此,FDA甚至还直接扩大批准了tocilizumab的适应症,用于对抗2岁以上患者接受CAR-T治疗后产生的严重或威胁生命的细胞因子释放综合症(CRS)。在用CAR-T细胞治疗的患者的临床试验中,69%的患者CRS在一个或两个剂量的Actemra后两周内完全消除。
 

定价47.5万美元


 

在获批上市之前,CAR-T疗法的定价问题一直很棘手,而此次诺华公司宣布Kymriah(tisagenlecleucel)的单次治疗费用为47.5万美元,是处于预期的40万到75万美元之间的较低价格。


此外,诺华表示正在与CMS(美国医疗保险与医疗补助服务中心)合作,将采用“按疗效付费”的定价方案,只对治疗有效的ALL患者收费,并且付费时间在治疗后的一个月。同时,诺华还表示Kymriah一个月内将在20个中心内提供,之后会达到35个中心。


受此消息影响,刚刚成功牵手Kite的这家公司的股价也一路飙升!
 

119亿美元全现金收购Kite
 


Gilead
 

8月28日正值中国七夕节,Gilead(吉利德)和Kite Pharma联合宣布,双方已经达成最终收购协议,吉利德将以每股180美元的现金价格收购Kite,总计119亿美元,相比Kite Pharma上周五的收盘价溢价29%。


值得一提的是,此次收购采用的是全现金收购,该交易得到了吉利德公司董事会和风筝医药公司董事会的一致批准,预计将在2017年第四季度完成。同时,本次交易也标志着Gilead正式入主细胞治疗领域。
 

John Milligan

对此,Gilead公司的CEO John Milligan表示:“收购Kite Pharma将使得Gilead成为细胞治疗领域的领导者,并为推动惠及晚期癌症患者的持续创新提供坚实的基础,细胞治疗领域发展很快,科学技术已开辟了一条明确的可以为患者提供治疗方案的途径,我们对Kite Pharma团队和他们所取得的成就印象深刻,相信细胞治疗将成为治疗癌症的基石,未来,细胞治疗将转型成为我们的主要战略之一。”


众所周知,Kite Pharma作为CAR-T领域的领导者之一,足以与诺华并驾齐驱。这也就是Gilead为何如此钟情Kite,创下最壕收购记录。

2017年8月,FDA已经完成了对Kite Pharma公司的CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel(axi-cel,KTE-C19)的制造基地以及治疗中心的严格审查,并表示其公司的重磅CAR-T疗法不需要再经过专家委员会评审了。(Kite公司公布CAR-T细胞制备过程最新视频,非常震撼)


基于此,Kite公司的高层领导也表示他们已经为axi-cel提前上市做好了充分的准备,其CAR-T疗法的制造与物流管理工作在9月份将完全准备好,随时待命。


可见第二款CAR-T细胞药物获批上市在即,Kite和Juno的专利纷争也是时候完结了。(Kite和Juno CAR-T专利之争愈演愈烈,能否顺利上市就看FDA了)


总而言之,“细胞免疫疗法是一个极其疯狂的领域,竞争激烈,未来发展值得期待”,这句话并没有丝毫夸张,细胞免疫疗法这个新兴的癌症克星正得到前所未有的关注

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